结果显示了下列指标的显著改善：镰状细胞危象中位次数减少、入院次数减少、累计住院减少、急性综合征发生率降低
– Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus)今天宣布，《新英格兰医学杂志》(NEJM)已发表该公司Endari™（左旋谷氨酰胺口服粉剂）48周3期临床试验的结果，2017年7月，FDA依据该试验核准Endari™用于减少和5岁及以上儿童镰状细胞病患者的急性并发症。
该文报道的结果显示，与安慰剂组相比，Endari组的镰状细胞危象次数少25%，差异有统计学意义；p=0.005（中位3次vs中位4次）， 入院次数少33%，差异有统计学意义；p=0.005（中位2次vs中位3次）。其他结果显示，累计住院少41%，差异有统计学意义；p=0.02（中位6.5天vs中位11天） ，急性综合征(ACS)发生率低60%以上；差异有统计学意义；p=0.003（发生至少一次ACS者，Endari组152例患者中有13例[8.6%]，安慰剂组78例中有18例[23.1%]）。该临床研究中最常见不良反应（发生率高于10%）有便秘、恶心、头痛、腹痛、咳嗽、肢端疼痛、背痛和胸痛。
该论文共同作者、Emmaus首席执行官、创始人Yutaka Niihara, MD表示：“Endari是首个获准用于治疗5岁及以上镰状细胞病患儿的治疗药物，也是近20年来首个获准用于患者的治疗药物。我们希望通过分享《新英格兰医学杂志》这一具有世界性影响力的权威杂志发表的数据结果，来帮助提升镰状细胞病的知晓度，该病是一种终身患病的遗传性血液疾病，常见于非洲裔及中南美洲裔，以及中东、亚洲、印度和地中海裔。”
此项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期试验评估Endari（每次给药量为每千克体重给予0.3克）每天两次口服与安慰剂对照的有效性和安全性。研究纳入镰状细胞贫血或镰状细胞β
地中海贫血患者，至少5岁，过去1年内有2次或以上疼痛危象史。接受羟基脲且剂量在筛查前保持稳定至少3个月并在48周治疗期间继续使用的患者符合入组条件。合计230例患者（年龄介于5至58岁；53.9%为女性）按2:1比例随机分配至左旋谷氨酰胺组（152例）或安慰剂组（78例）。
镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，特点是产生一种扭曲形态的血红蛋白，该血红蛋白可形成聚合物并引起纤维化，导致红细胞僵硬和形态改变，成为镰刀状，而非柔软的圆形。镰状细胞病患者可出现性的镰状细胞危象发作，即红细胞变僵硬、粘性增大、无法弯曲、阻塞血管。镰状细胞危象的组织缺氧可引起剧痛，即组织缺血和炎症。上述事件可导致各类其他不良转归，例如急性综合征，需要入院。镰状细胞病属于孤儿病，累及近10万美国患者和数百万全球患者，具有迫切的未获满足的医疗需求。
Endari（左旋谷氨酰胺口服粉剂）是美国食品药品管理局(FDA)核准的口服处方治疗药物，用于减少和5岁及以上儿童镰状细胞病患者的急性并发症。Endari于2017年7月获准，是近20年来首个显示在按医嘱使用时能显著减少镰状细胞病患者急性并发症的治疗药物。Endari也是首个获准在按医嘱使用时用于治疗5岁及以上镰状细胞病患儿急性并发症的治疗药物。Endari已在美国和欧盟获得孤儿药认证。
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼法案》所定义的前瞻性陈述，这些陈述涉及药品的研发和潜在商业化。此类前瞻性陈述的依据是当前的预期，含有固有的风险和不确定因素，包括有可能延迟、或改变任何陈述内容的因素，并有可能导致实际结果与当前预期大相径庭。Emmaus Life Sciences, Inc.向美国证券交易委员递交的各类报告中，包括Form 10-K年报和Form 10-Q季报，描述了进一步的风险和不确定因素。Emmaus提供的信息有效期截至本新闻稿发布之日，公司没有任何责任出于新信息、未来事件或其他因素来更新任何前瞻性陈述。文章马伊琾度假